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Klinische Erprobung neuer Wirkstoffe

21.05.2015

Nach der präklinischen Erprobung einer neuen Wirksubstanz, im Rahmen derer erste Ergebnisse über die Sicherheit des Medikamentes gewonnen wurden, schließt sich die klinische Untersuchung der neuen Wirksubstanz an. Unter der klinischen Forschung versteht man ganz allgemein die Erprobung einer neuen Wirksubstanz am Menschen. Jede klinische Prüfung muss von der jeweils zuständigen Bundesoberbehörde BfARM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte bzw. dem Paul‐Ehrlich‐Institut, also dem Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel) genehmigt werden. Das Genehmigungsverfahren verpflichtet den Sponsor der klinischen Prüfung, zumeist die Pharmafirma, zur Vorlage eines detaillierten Prüfplans. Darin festzulegen sind neben den Personengruppen, an denen das Medikament eingesetzt wird, ebenfalls alle Prüfkriterien einschließlich der Endpunkte, an denen die Wirksamkeit eines neuen Wirkstoffs gemessen werden soll. Zudem muss der Prüfplan Abbruchkriterien enthalten, falls es zu unerwarteten Ereignissen kommt.

Klinische Erprobung neuer Wirkstoffkandidaten

Die klinische Erprobung eines neuen Wirkstoffs unterteilt sich in unterschiedliche Phasen. Der neue Wirkstoff wird in der Regel an einer kleinen Gruppe an Probanden, die meist aus weniger als 100 Teilnehmern besteht, getestet (Phase I Studien). Daran anschließend erfolgt die Erprobung des Wirkstoffs an einer größeren Probandengruppe, die meist etwa 50 bis 500 Patienten einschließt (Phase II Studien). Sind beide Phasen problemlos verlaufen, geht die Erprobung des neuen Wirkstoffs in die dritte Phase über. In Phase III Studien wird der Wirkstoff an mehreren Hundert bis mehreren Tausend Patienten getestet.

Zielsetzung

In klinischen Prüfungen der Phase I wird das neue Medikament dahingehend getestet, ob sich der Wirkstoff im menschlichen Körper so verhält, wie die präklinischen Untersuchungen vermuten lassen. Dabei wird besonderes Augenmerk drauf gerichtet, ob das Präparat gut vertragen wird und welche Wirkungen zusätzlich zu der gewünschten Wirkung auftreten. Zudem können im Rahmen dieser Erprobung unterschiedliche Darreichungsformen (beispielsweise Kapsel, Tablette, Injektion o. ä.) getestet werden.

Auf Basis der Ergebnisse aus dem Phase I‐Programm wird primär eine oder mehrere Dosen und z. B. auch die Darreichungsform für die weitere Entwicklung etabliert. Ziel der Phase II Erprobung ist es, die Wirksamkeit des neuen Wirkstoffs zu bestimmen. Dafür werden diese Untersuchungen meist als kontrollierte, randomisierte, doppelblinde Studien durchgeführt. Dabei bedeutet „kontrolliert“, dass der neue Wirkstoff entweder gegen ein herkömmliches Präparat zur Behandlung der Erkrankung oder ein Scheinmedikament (Placebo) (Box 2) getestet wird. Randomisiert bedeutet, dass unter den zur Verfügung stehenden Patienten willkürlich Patienten, welche den Wirkstoff erhalten und diejenige, denen Placebo verabreicht wird, festgelegt werden. Doppelblind bedeutet, dass weder der Studienteilnehmer noch der durchführende Versuchsleiter (behandelnder Arzt) wissen, welcher Teilnehmer welcher experimentellen Gruppe angehört.

Die Ziele der Phase III Erprobung unterscheiden sich nicht wesentlich von den Zielen der vorangegangenen Studien. Wissenschaftler möchten damit belegen, dass die Ergebnisse, die in einer kleinen Patientengruppe erhoben wurden, sich auch in einer größeren Anzahl von Patienten bewahrheiten.

Links:

http://www.bfarm.de/DE/Buerger/Arzneimittel/Arzneimittelentwicklung/_node.html

http://www.dmsg.de/multiple-sklerose-infos/index.php?kategorie=mserforschen&kategorie2=Exkurs

http://www.pharmnet-bund.de/dynamic/de/index.html

 

 

 

 

 

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